Investing.com — Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) hisseleri bugün yüzde 19 yükseldi. Şirket, IRSF doğal seyir verileri ve REVEAL denemesinin A Bölümünden elde edilen olumlu klinik veriler sayesinde Rett Sendromu için TSHA-102’nin önemli deneme tasarım detaylarını açıkladı. FDA, altı yaş ve üzeri hastalarda gelişimsel kilometre taşı kazanımlarına odaklanan birincil sonlanım noktalarıyla tek kollu, açık etiketli bir pivot deneme için yazılı onay verdi. Hastalar kendi kontrolleri olarak hizmet edecek. Denemenin 2025’in üçüncü çeyreğinde başlaması bekleniyor.
Dallas merkezli biyoteknoloji firması, REVEAL A Bölümü denemesindeki 6-21 yaş arası tüm hastaların TSHA-102 ile tedavi sonrasında en az bir gelişimsel kilometre taşına ulaştığını bildirdi. Bu, doğal seyir verilerine dayanarak tedavi olmadan bu tür iyileşmelerin neredeyse sıfır olasılığı göz önüne alındığında özellikle dikkat çekicidir. TSHA-102’nin yüksek dozu, ciddi yan etkiler veya doz sınırlayıcı toksisite bildirilmeden tutarlı bir şekilde düşük dozdan daha iyi performans gösterdi.
Citizens JMP analisti Silvan Tuerkcan bu gelişmelere olumlu yanıt verdi. Taysha’nın hedef fiyatını 5.00 dolardan 6.00 dolara yükseltti ve Piyasa Performansı Üstü notunu korudu. Tuerkcan, sonlanım noktasının nesnelliğini ve FDA uyumunu kilit olumlu faktörler olarak vurguladı. Tuerkcan şöyle dedi: “Mevcut yanıt oranı yüzde 100, hasta başına 2,2 kilometre taşı karşılanıyor, yanıt veren olarak nitelendirilmek için gereken 1+ kilometre taşına karşı. Bu, B Bölümü için önemli bir marj bırakıyor.”
Deneme güncellemelerine ek olarak, Taysha ayrıca adi hisselerinin ve adi hisse satın almak için ön ödemeli varantların halka arz edilmeye başlandığını duyurdu. Şirket, Rett Sendromu için önde gelen aday olan TSHA-102 ile merkezi sinir sisteminin şiddetli monogenik hastalıkları için AAV tabanlı gen tedavilerini geliştiriyor.
Taysha, önemli B Bölümü deneme protokolünü ve istatistiksel analiz planını mevcut çeyrekte IND başvurusuna bir değişiklik olarak sunmaya hazırlanırken, yatırımcı iyimserliği hisse senedinin önemli yükselişine yansıyor. FDA’nın deneme protokolünü ve SAP’yi bir değişiklik olarak sunma tavsiyesiyle, resmi bir faz sonu toplantısına gerek kalmadan, şirket deneme başlatma sürecini hızlandırma konumunda.
Olumlu klinik veriler ve FDA uyumu, Taysha’nın yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyacı olan bir durum olan Rett Sendromlu hastalara TSHA-102’yi sunma potansiyeline bir adım daha yaklaşması açısından önemli bir kilometre taşı. Önemli deneme sitesi aktivasyonu ve deneme başlatma faaliyetlerinin 2025’in üçüncü çeyreğinde gerçekleşmesi beklenirken, Taysha gen tedavisi portföyünü ilerletmeye hazır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
